РЕЗУЛЬТАТЫ ПРИМЕНЕНИЯ ПРЕПАРАТА ЭМИЦИЗУМАБ У ПАЦИЕНТОВ С ГЕМОФИЛИЕЙ А – ПИЛОТНОЕ МОНОЦЕНТРОВОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ
Ключевые слова:
эмицизумаб, гемофилия А, фактор свёртывания крови VIII, ингибитор фактора свёртывания крови VIII, одностадийный клоттинговый метод, хромогенный методАннотация
Известно, что у пациентов с тяжелой формой гемофилии А – наследственным нарушением свертываемости крови, обусловленным дефицитом VIII фактора свертываемости крови, часто наблюдаются неконтролируемые кровотечения, которые наблюдаются несмотря на назначение таким пациентам профилактической заместительной терапии факторами свертывания крови. Такие состояния характерны для ингибиторной формы гемофилии А [1,2]. Ингибитор – поликлональное высокоаффинное IgG-антитело, которое специфически нейтрализует прокоагулянтную активность факторов свертывания крови, делая процесс управления кровотечением затруднительным. Появление ингибиторов связано с ухудшением прогноза: более высокая частота кровотечений, ускорение развития артропатии и снижение качества жизни. В более тяжелых случаях это могло привести к смерти детей [3,6]. С целью профилактики вышеуказанных состояний, улучшения качества жизни пациентов и предотвращения осложнений заболевания в Научно-практическом медицинском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии был применен препарат «Гемлибра» (эмицизумаб) у 15 детей с наследственной кровоточивостью, обусловленной ингибиторной формой дефицита фактора свертывания крови VIII.
Библиографические ссылки
Румянцев А.Г., Масчан А.А., Вдовин В.В., Свирин П.В. Федеральные клинические рекомендации по диагностике и лечению детей с гемофилией А, гемофилией В и болезнью Виллебранда. М.; 2015. [Rumyantsev A.G., Maschan A.A., Vdovin V.V., Svirin P.V. Federal clinical guidelines for the diagnosis and treatment of children with hemophilia A, hemophilia B and von Willebrand disease. Moscow; 2015. (In Russ.)].
Srivastava A., Santagostino E., Dougall A., Kitchen S., Sutherland M., Pipe S.W., et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020; 26 Suppl 6: 1–158.
Barg A.A., Budnik I., Avishai E., Brutman‐Barazani T., Bashari D., Misgav M., et al. Emicizumab prophylaxis: Prospective longitudinal real‐ world follow‐up and monitoring. Haemophilia 2021; 27 (3): 383–91.
Долгов В.В., Свирин П.В., Вавилова Т.В. Лабораторная диагностика нарушений гемостаза. Учебно-методическое пособие. М; 2019. [Dolgov V.V., Svirin P.V., Vavilova T.V. Laboratory diagnosis of hemostasis disorders. Educational guide. Moscow; 2019. (In Russ.)].
Takeyama M., Nogami K., Shima M. A new parameter in the thrombin generation assay, mean velocity to peak thrombin, reflects factor VIII activity in patients with haemophilia A. Haemophilia 2016; 22 (5): e474–7.
Ketteler C., Hoffmann I., Davidson S., Tiede A., Richter N. Monitoring of different factor VIII replacement products using a factor VIII one‐stage clotting assay on cobas t 511/711 analysers. Haemophilia 2021; 27 (6): e704–12.
Gray E., Kitchen S., Bowyer A., Chowdary P., Jenkins P.V., Murphy P., et al. Laboratory measurement of factor replacement therapies in the treatment of congenital haemophilia: A United Kingdom Haemophilia Centre Doctors’ Organisation guideline. Haemophilia 2020; 26 (1): 6–16.
Жаркова П.А. Есть ли место заместительной терапии гемофилии А у детей в настоящем и будущем? Российский журнал детской гематологии и онкологии 2022; 9 (3): 56–64. DOI: 10.21682/2311-1267- 2022-9-3-56-64
Bowyer A.E., Lowe A.E., Tiefenbacher S. Laboratory issues in gene therapy and emicizumab. Haemophilia 2021; 27 (S3): 142–7.
Kizilocak H., Marquez‐Casas E., Malvar J., Carmona R., Young G. Determining the approximate factor VIII level of patients with severe haemophilia A on emicizumab using in vivo global haemostasis assays. Haemophilia 2021; 27 (5): 730–5
Jonsson F., Mercier F., Prins N.H., Schmitt C., Retout S. Exposure-response modeling of emicizumab for the prophylaxis of bleed counts in hemophilia A patients. 27th Meeting of the Population Approach Group in Europe (PAGE). 2018.
Adamkewicz J.I., Chen D.C., PazPriel I. Effects and Interferences of Emicizumab, a Humanised Bispecific Antibody Mimicking Activated Factor VIII Cofactor Function, on Coagulation Assays. Thromb Haemost 2019; 119 (7): 1084–93
